À propos de cet essai Clinique

PF-06252616 DANS LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

Il s’agit d’un essai Clinique de phase II visant à évaluer l’innocuité et la tolérabilité, l’efficacité, la pharmacocinétique (quantité du médicament dans le corps) et la pharmacodynamique (les effets du médicament sur le corps) d’un médicament expérimental, le PF-06252616, chez les garçons âgés de six à quinze ans, ayant reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et pouvant marcher.

Le médicament expérimental qui est utilisé dans cet essai Clinique n’a pas été approuvé par les agences de réglementation (p. ex. le USA Food and Drug Administration et autres agences), il est donc considéré comme étant expérimental.

Pour de plus amples renseignements, visitez clinicaltrials.gov

AU SUJET DU MÉDICAMENT EXPÉRIMENTAL – PF-0625616

Le PF-06252616 est un anticorps monoclonal qui a été conçu pour se lier à une protéine naturelle appelée myostatine, de façon à l’inhiber.

Le médicament expérimental PF-06252616 est conçu pour cibler la myostatine, qui est une protéine naturellement produite par le corps et qui est présente dans les muscles afin d’empêcher ces derniers de devenir trop volumineux.

À PROPOS DE L’ESSAI CLINIQUE

Cette étude de phase II sur la DMD est un essai clinique randomisé contrôlé contre le placebo sur cinq-cents participants de sexe masculin, âgés de six à quinze ans. Le médicament expérimental est administré aux participants par perfusion intraveineuse (IV), pendant deux heures à toutes les quatre semaines. La perfusion intraveineuse est effectuée dans l’établissement de santé où l’essai clinique est réalisé. Les participants doivent pouvoir marcher et monter quatre escaliers en avec ou sans l’utilisation de rampes ou mains courantes.

L’essai clinique comporte deux périodes, et chaque période dure quarante-huit semaines. Au début de l’essai, les garçons seront assignés de façon aléatoire à l’un de trois groupes. Le premier groupe reçoit le médicament expérimental durant la période I et reçoit ensuite une dose stable de médicament durant la période 2. Le deuxième groupe reçoit également le médicament expérimental durant la période 1, mais durant la période 2, les participants reçoivent un placebo (qui ressemble au médicament expérimental, mais sans les composants actifs). Le troisième groupe reçoit un placebo durant la période 1 et reçoit ensuite le médicament expérimental durant la période 2. L’essai clinique se déroulera à l’aveugle afin que la société qui met au point le médicament (Pfizer), les médecins (les responsables de l’Essai), les personnes qui réalisent l’essai et les participants et leurs familles ne puissent savoir à quel groupe les participants ont été assignés au cours de l’essai clinique. Cette approche permettra aux chercheurs d’étudier les effets de la prise et de l’arrêt du médicament ainsi que les effets d’une exposition prolongée à la même dose sur une longue période de temps. Il est probable que cela prenne un certain temps pour que le médicament s’élimine entièrement du corps, et par conséquent les participants du groupe qui seront transféré au placebo pourraient encore avoir un pourcentage du médicament expérimental dans le système durant la période placebo de l’essai clinique.

Dans le cadre de la recherche et de l’essai sur le médicament expérimental, le critère d’évaluation principal est la variation dans les mesures initiales portant sur la montée de quatre escaliers après quarante-huit semaines de participation, par rapport aux résultats du placebo. Les critères secondaires comprennent l’évaluation de la variation dans les valeurs initiales des participants sur d’autres tests fonctionnels, y compris la capacité vitale forcée, l’évaluation ambulatoire Northstar, le test de marche de six minutes, la force musculaire, l’amplitude des mouvements, et la performance des membres supérieurs (PUL).  D’autres critères secondaires d’évaluation comprennent une évaluation de la variation des mesures initiales dans le volume du muscle de la cuisse mesuré par résonance magnétique (IRM).

Le médicament expérimental sera administré par perfusion IV de deux heures, toutes les quatre semaines. La dose peut être augmentée tous les quatre mois, pour tout participant, selon la tolérance au médicament. Si des problèmes relatifs à l’innocuité sont observés pour la dose administrée, la dose peut être maintenue, diminuée ou arrêtée.

Les participants devront effectuer des visites mensuelles dans l’établissement de la recherche, et  dans certains cas, les visites se réaliseront sur deux jours consécutifs. L’essai clinique implique un certain nombre d’examens IRM, des tests fréquents de la force, la marche et la capacité de monter des escaliers.

Les participants qui poursuivent cet essai clinique jusqu’à la fin pourraient être invités à participer à un essai ouvert (une extension de cet essai clinique dans lequel les participants et leurs familles sauront qu’ils reçoivent le médicament expérimental).

LES EMPLACEMENTS DES ÉTABLISSEMENTS PARTICIPANTS

L’essai clinique aura lieu aux États-Unis, au Canada, au Japon, au Royaume-Uni, en Italie, en Pologne, en Australtie et en Bulgarie. La majorité des essais cliniques auront lieu aux États-Unis. L’emplacement des différents établissements est affiché sur ClinicalTrials.gov. Les établissements ne commenceront pas tous l’essai en même temps, ce qui vous donnera l’occasion de vérifier si d’autres établissements s’ajoutent dans votre région.