Qui est admissible à l’essai clinique?

Pour être admissible à l’essai clinique et pour que nous puissions évaluer la pertinence de sa participation, votre fils doit assister à une visite de sélection dans dans l’un des établissements qui participent à cet essai clinique. Vous trouverez ci-dessous quelques-uns des principaux critères d’admissibilité. L’établissement participant vous fournira de plus amples renseignements sur tous les critères qui doivent être respectés dans le cadre de votre participation.

CRITÈRES D’ADMISSIBILITÉ

  • Les garçons âgés de 6 à 15 ans, ambulatoires (capables de marcher) ayant reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne, confirmé par des antécédents médicaux et des analyses génétiques (analyse de mutation).
  • Le sujet reçoit des stéroïdes glucocorticoïdes depuis au moins six mois précédant la visite de sélection et dont la posologie est stable pendant trois mois précédant la visite de sélection.
  • Le sujet peut compléter la montée de quatre marches avec ou sans l’utilisation de rampes ou mains courantes.
  • Le sujet doit pouvoir tolérer une IRM fermée et être capable de rester immobile à l’intérieur de l’appareil d’IRM durant une heure de temps à la fois. L’appareil émet des bruits forts. Des écouteurs pourraient être fournis, mais aucun médicament ne sera donné au sujet pour l’aider à se détendre et à rester immobile.
  • Les sujets et leurs aidants peuvent et sont disposés à se conformer au calendrier et aux procédures de l’essai clinique.
  • Les sujets ne pourront participer à l’essai clinique s’ils ont reçu des traitements actuels ou préalables avec antimyostatin, avec Exon Skipping ou par des thérapies ciblées des mutations non-sens, suivant exactement ou plus de 30 jours de traitement avec des modificateurs d’utrophine et de traitement avec des modificateurs de utrophine dans les 30 jours avant la signature du consentement éclairé.
  • Si dans les trente derniers jours (ou plus selon le médicament expérimental reçu) les sujets ont participé dans d’autres essais cliniques sur des médicaments expérimentaux (y compris l’idébénone), ils ne pourront participer à l’essai clinique.