Questions fréquemment posées – FAQ

Cette page présente des réponses à des questions fréquemment posées au sujet de l’essai clinique

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En quoi consiste l’essai clinique?

Il s’agit d’un essai clinique multicentrique de phase II qui évalue l’innocuité et la tolérabilité, l’efficacité, la pharmacocinétique (la façon dont l’organisme traite le médicament) et la pharmacodynamique (les effets du médicament dans le corps) d’un nouveau médicament expérimental, le PF-06252616, sur environ 105 garçons âgés de 6 à 15 ans qui sont en mesure de marcher et qui ont reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Pour quelle raison avez-vous choisi le test de la montée des quatre escaliers comme critère primaire d’évaluation des résultats de l’étude plutôt que le test de la marche de six minutes?

Plusieurs raisons nous ont fait opter pour le test de montée des quatre escaliers comme critère primaire dans cet essai clinique, plutôt que le test de marche de six minutes qui a été utilisé dans d’autres études de la DMD. En nous fondant sur l’état actuel des connaissances et sur ce qui est présumé concernant la façon dont le médicament expérimental PF-06252616 agit, la force fonctionnelle pourrait être une mesure plus appropriée pour évaluer l’efficacité du médicament. Monter les escaliers requiert une force des jambes plus ciblée que de marcher sur une surface plane.  En outre, la montée des quatre escaliers semble donner lieu à moins de variabilité comme critère primaire par rapport au test de marche de six minutes, ce qui permet un échantillon de plus petite taille lors de la conception de l’essai clinique. De plus, dans les études de stéroïdes glucocorticoïdes précédentes, la montée des quatre escaliers a été utilisée pour prouver l’efficacité et les résultats ont été considérés comme étant cliniquement significatifs.

Que se passe-t-il lorsque l’essai clinique prend fin?

Si l’innocuité et l’efficacité sont démontrées dans le cadre de cet essai clinique de phase II, les participants qui ont poursuivi l’essai jusqu’à la fin pourraient également être invités à participer à un essai ouvert (une extension de cet essai clinique où les participants et leurs familles savent qu’ils reçoivent le médicament expérimental de l’étude).

Où se déroule l’essai clinique?

L’essai clinique aura lieu dans différents endroits, aux États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Italie, Japon, Pologne, Australie et Bulgarie.

Des frais raisonnables de voyages et d’hébergements peuvent être payés ou remboursés.

Dans les cas où un participant déjà inscrit dans un établissement constate qu’un nouvel emplacement s’est ajouté plus près de son domicile ne pourra toutefois pas se faire transférer vers le nouvel établissement qui s’est ajouté à la liste, car il est essentiel de préserver la cohérence et l’intégrité des données déjà recueillies.