Critères d’admissibilité à l’essai clinique

Pour savoir s’il convient à votre fils de participer à cet essai, vous devez comprendre ce que l’on attend de vous et ce qui se passera au cours de l’essai clinique. Avant de commencer, on vous demandera de signer un formulaire de consentement éclairé (à titre de tuteur légal). Ce formulaire contient des informations détaillées sur la conception, le but, les procédures, les risques et les avantages de l’essai clinique, il fournit les coordonnées des personnes à contacter si vous avez des questions et vous informe des personnes qui auront accès aux données générées par l’essai clinique. Nous vous suggérons de lire attentivement le document de consentement éclairé et de poser autant de questions que nécessaire au personnel de l’essai clinique et au médecin avant de signer. Selon l’âge de votre enfant et les exigences de l’établissement où se déroule l’essai, on pourrait soit demander à votre fils d’exprimer verbalement son accord à participer, soit lui demander de lire et de signer un formulaire de consentement.


  • Quelle est la durée totale de l’essai clinique?

    Votre participation à cet essai durera environ deux ans. Un total de vingt-huit visites est prévu dans le cadre de cet essai clinique. Ces visites comprennent:

    • 1 – visite de sélection
    • 1 – visite pour l’examen initial
    • 24 – visites axées sur le dosage expérimental du médicament 
    • 2 – visites de suivi

    Votre décision de participer implique que vous et votre fils êtes disposés à vous rendre à toutes les visites prévues et à effectuer les procédures requises dans le cadre de l’essai clinique. Vous pouvez vous retirer de l’essai à tout moment, pour quelque raison que ce soit. Nous préfrerions bien entendu que vous participiez pleinement à toutes les étapes. Si vous décidez de vous retirer au début, nous vous inviterons à participer à des tests de retrait anticipé et à des évaluations.


  • Que se passera-t-il au cours des visites?

    Diverses procédures seront réalisées à chaque visite. Certaines des procédures doivent être réalisées à un certain moment de la journée, dans un certain ordre, étant donné que le niveau d’activité de votre fils peut influencer les résultats. Si les tests ne sont pas effectués dans un certain ordre et à l’intérieur d’une période donnée, les résultats pourraient ne pas être compatibles avec les données des autres participants de l’essai et cela pourrait compliquer l’interprétation des résultats de l’essai. Nous avons donc programmé environ huit visites sur une période de deux jours. Si cela est nécessaire, des nuitées d’hébergement vous seront fournies par l’établissement de santé et ce dernier pourra aussi prendre des arrangements de voyage (selon le pays où vous vivez).


  • Quelles procédures seront-elles réalisées dans le cadre de l’essai clinique?

    Voici une brève description de certaines des procédures qui seront réalisées lors de vos visites dans l’établissement où se déroule l’essai. Il ne s’agit pas d’une liste complète des tests qui seront requis. Toutes les procédures sont décrites dans le formulaire de consentement et préalablement à la participation de votre fils dans cette étude, vous aurez l’occasion d’en discuter avec le médecin responsable.

    Les procédures de l’essai clinique comprennent:

    • La collecte d’informations sur les antécédents médicaux de votre fils, son diagnostic et les médicaments qu’il prend actuellement et ceux qu’il a pris dans le passé.
    • La collecte d’informations au sujet de la participation de votre fils à d’autres études cliniques.
    • Un examen physique (y compris la pression artérielle, le pouls, la température du corps, la taille et le poids).
    • Le prélèvement d’échantillons sanguins (plusieurs fois par visite). Certains des tests sanguins exigent le jeûne et d’autres pas. Si le jeûne est requis, votre enfant recevra des aliments une fois le test terminé. L’établissement peut utiliser un médicament topique sur la peau pour engourdir la région de prélèvement du sang et un cathéter peut être utilisé pour éviter l’irritation de plusieurs piqûres d’aiguille.

Veuillez cliquer sur les procédures ci-dessous pour en apprendre plus sur chacune.

Évaluations de l’imagerie

Les évaluations d’imagerie comprennent l’imagerie par résonance magnétique (IRM) de la cuisse et du foie. Certains établissements effectuent aussi une IRM cardiaque du cœur (avec ou sans agent de contraste). L’IRM requiert que l’enfant soit étendu immobile sur la table de l’IRM qui glisse ensuite dans le tube d’IRM. La machine émet des bruits forts. Le personnel de l’essai fera le maximum pour que votre fils soit aussi confortable que possible (sans médicament) durant les procédures. Des casques d’écoute peuvent être fournis à votre fils et certains établissements permettent aux parents de rester en compagnie de l’enfant durant la procédure d’IRM. L’IRM peut durer de 15 minutes à 1 heure pour chaque type d’analyse (la cuisse, le foie ou le cœur). Les techniciens en IRM expliqueront à votre fils la façon dont le test fonctionne afin de l’aider à anticiper une procédure IRM.

D’autres tests d’imagerie seront aussi effectués: L’absorptiométrie biénergétique à rayons X (DEXA) et les rayons X. Le scan DEXA exige que votre enfant soit allongé sur une table pendant environ 15 minutes. Votre fils ne doit rien manger de lourd deux heures avant la procédure de scan parce que la quantité de nourriture qui se trouve dans son estomac pourrait altérer la capacité de la machine à enregistrer correctement les mesures des muscles, de la graisse et des os.

Une radiographie de la main et du poignet sera également effectuée.

Évaluations fonctionnelles

Les évaluations fonctionnelles (évaluations de la capacité d’une personne à contrôler son corps) incluent les évaluations suivantes:

  • Le test de la fonction pulmonaire
  • La capacité à monter et descendre quatre escaliers
  • L’évaluation ambulatoire Northstar
  • L’amplitude de mouvement des chevilles
  • La mesure de la force de ses jambes et de ses bras
  • Le fonctionnement des épaules, des coudes et des mains sur un test de performance des membres supérieurs
  • Le test de marche de six minutes

Pour pouvoir effectuer ces tests, il est important que votre fils soit en mesure de suivre les instructions qui lui seront fournies. Ces évaluations sont réalisées par des évaluateurs cliniques qui ont été formés pour les administrer dans le cadre de cet essai clinique.

Comment le médicament expérimental est-il administré?

Le médicament expérimental, ou un placebo, est administré par perfusion intraveineuse (IV) sur une période de deux heures. La perfusion a lieu une fois par mois (toutes les quatre semaines). Pour rehausser dans la mesure du possible le niveau de confort de votre fils, un anesthésique topique peut être appliqué pour engourdir la région avant de placer l’aiguille de perfusion. Au cours de la perfusion, l’établissement pourrait également offrir à votre fils de visionner un film ou d’écouter de la musique.